pnh是什么血液病怎么治疗

诺华针对PNH的创新口服单药药物菲赫塔在中国获批，开创了PNH靶向治疗的新时代。PNH是一种慢性、进行性、危及生命的罕见血液系统疾病，其主要临床表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。 PNH可发生于任何年龄，但更常见于30-40岁人群，给年轻人造成沉重的终生负担。 目前的标准治疗为PNHis抗补体C5治疗，但治疗后，大多数...

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诺华创新药物加速进入中国，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者（之前未接受过补体抑制剂治疗的PNH）成人患者。 该产品在获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后仅4个月就在中国成功获批，这是全球创新药物加速进入中国的又一例证。 诺华中国总裁兼董事总经理张颖表示："诺华长期以来深度涉足血液疾病领域，并持续...

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委员代表述职故事|彭军：不断为罕见病患者出谋划策、发声。"血液科使用的药物中，赛瑞珠单抗（依库珠单抗注射液）的价格从之前的20600元一瓶降到了2518元，大大减轻了患者的用药负担。"彭军提到的雪力瑞是治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的特效药。 彭军结合多年的临床经验，去年向全国人大提交提案，建议建立多层次的罕见病...